Ang mga orphan na gamot ay ang mga ginagamit sa paggamot sa mga bihirang sakit. Tinatawag din silang "mga ulila". Tila kung bihira ang sakit, mahirap itong tugunan.
Ang isang kabalintunaan ay talagang nasa trabaho. Sa kabila ng pambihira, sa kabuuan mayroong maraming mga pasyente na may ganitong mga diagnosis. Halimbawa, sa mga bansang Europa mayroong 30 milyon sa kanila, iyon ay, humigit-kumulang sa bawat ika-15 na tao ay nagdurusa sa isang sakit na ulila. Ang mga espesyal na gamot ay inilaan para sa kanilang paggamot.
Pagpaparehistro ng mga ulila na gamot
Ang mga gamot na ito ay karaniwang sumusunod sa parehong paraan ng produksyon at pagpaparehistro gaya ng mga tradisyonal na gamot. Ngunit binibigyan sila ng ilang benepisyo na naghihikayat sa mga manufacturer na mamuhunan sa kanilang mga development.
Ang interbensyon ng pamahalaan upang suportahan ang produksyon ay dumarating sa iba't ibang paraan: mga tax break at insentibo, pinasimpleng pag-access sa domestic market, mga subsidiya sa pagpapaunlad, pinalawig na pagiging eksklusibo sa merkado.
Sino ang nagtatalaga ng status
Itinalaga ang status ng orphan drugmga gamot ng Committee for Orphan Medicinal Products, European Medicines Agency. Pagkatapos ay inaprubahan ng European Commission. Pagkatapos lamang nito maibibigay ang sertipiko ng pagpaparehistro.
Mga Kinakailangan
Upang maaprubahan ang aplikasyon para sa orphan status, dapat itong matugunan ang mga sumusunod na kinakailangan:
- Dapat gamitin upang masuri, gamutin, o maiwasan ang isang nakamamatay o malalang sakit.
- Ang sakit ay dapat na makaapekto sa hindi hihigit sa 5 tao sa 10,000 sa European Union o malamang na hindi sasagutin ng mga benta ng isang produktong parmasyutiko ang mga gastos na kailangan para mabuo ito.
- Walang naaangkop na paraan para sa pag-diagnose, paggamot o pag-iwas sa sakit o, kung ito ay nilikha, ang gamot na pinag-uusapan ay dapat tumulong sa mga pasyente na may ganoong karamdaman.
Sa antas ng batas
Sa Russia noong katapusan ng Marso 2010, ang panukalang batas na "On the Circulation of Medicines" ay naaprubahan, na nagbibigay para sa regulasyon ng estado ng mga presyo para sa mga gamot na itinuturing na mahalaga at mahalaga. Kasabay nito, walang binanggit ang tinatawag na orphan drugs sa huling bersyon. Nawala sa batas ang naturang pagbabago pagkatapos ng unang pag-proofread ng State Duma.
Dahil dito, nagkaisa ang ilang dosenang charitable foundationsa isang talumpati sa Pangulo ng Russia. Hiniling nila na gawing legal ang sirkulasyon ng orphan drugs at pasimplehin ang rehimen para sa kanilang pag-import at pagpaparehistro sa bansa.
Bilang resulta, isang opisyal na pahayag ang inilathala sa website ng Ministry of He alth. Kaya, ang pamamaraan para sa pag-import ng mga naturang gamot ay pinasimple. Ngayon ay hindi hihigit sa 5 araw.
Ang Import permit para sa personal na paggamit ay ibinibigay sa electronic format na may digital signature. Dahil dito, hindi na kailangang bumisita sa kabisera ang mga pasyente mula sa malalayong rehiyon, pumila sa mga opisina para makakuha ng pahintulot.
Mga sakit sa ulila
Mga halimbawa ng mga sakit sa ulila ay:
- Mucopolysaccharidosis. Namamana na sakit sa malubhang anyo, na may kinalaman sa mga metabolic disorder. Sa Russia, sa karaniwan, humigit-kumulang 15 tao ang ipinanganak na may ganitong sakit bawat taon.
- Hemophilia. Isang namamana na patolohiya kung saan ang isang kakulangan ng isang kadahilanan ng pamumuo ng dugo ay nasuri, na nagpapabagal sa proseso. 8,000 pasyente ang nairehistro sa Russia.
- Chronic mucous candidiasis. Ang causative agent ay isang fungus ng genus Candida. Karaniwang nangyayari sa mga batang wala pang 18 taong gulang.
Bukod dito, kasama sa listahang ito ang mucormycosis, zygomycosis, thymoma, malignant soft tissue sarcoma, cystic fibrosis, hyperprolactinemia, Rett syndrome, gastric ulcerative colitis, Majid syndrome, aniridia. Hindi lang ito ang mga orphan pathologies - mas mahaba ang listahan nila.
Listahan ng mga sikat na gamot
Ang pinakatanyag na gamot sa ulila para sa mga sakit ay:
- "Soliris". Ang aktibong sangkap ay eculizumab. Ang gamot ay isang immunosuppressant. Mga pahiwatig para sa paggamit - atypical hemolytic-uremic syndrome, pati na rin ang paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Kabilang sa mga kontraindikasyon ang pagdadala ng Neisseria meningitides, aktibong impeksiyon, kawalan ng pagbabakuna, malubhang patolohiya sa atay at bato.
- "Enplate". Ang pangunahing aktibong sangkap ay romiplostim. Ang gamot ay inireseta para sa idiopathic thrombocytopenic purpura.
- "Elapraza". Ang pangunahing sangkap ay idursulfase. Ang gamot ay inireseta para sa mucopolysaccharidosis type 2.
- "Trucklear". Ang pangunahing sangkap sa gamot ay bosentan. Ito ay ginagamit para sa pulmonary hypertension.
- "Enbrel". Ang gamot ay naglalaman ng etanercept. Ito ay inireseta para sa juvenile arthritis na may sistematikong simula.
- "Tingnan natin." Ang aktibong sangkap ay galsulfase. Ginagamit ang tool para sa mucopolysaccharidosis ng ikaapat na uri.
- "Actemra". Naglalaman ng tocilizumab. Ito ay inireseta para sa juvenile arthritis na may sistematikong simula.
- "Revoleyd". Ang aktibong sangkap ay eltrombopag. Ginagamit ang tool para sa idiopathic thrombocytopenic purpura.
- "Aldazurim". Ang pangunahing sangkap ay laronidase. Ito ay inireseta para sa mucopolysaccharidosis type 1.
- "Ilaris". Ang aktibong sangkap ay canakinumab. Ginagamit ang lunas para sa juvenile arthritis na may sistematikong simula.
- "Privigen". Ang kanyangAng aktibong sangkap ay immunoglobulin ng tao. Ang lunas ay inireseta para sa idiopathic thrombocytopenic purpura.
- "Replagal". Ang aktibong sangkap ay agalsidase alfa. Ito ay inireseta para sa sakit na Fabry.
- "Exjade". Ang aktibong sangkap ay deferasirox. Ginagamit ang lunas para sa hindi natukoy na aplastic anemia.
- "Orfadin". Ang aktibong sangkap ay nitisinone. Ito ay inireseta para sa tyrosinemia.
- "Adempas". Naglalaman ng riociguat. Ito ay inireseta para sa pulmonary hypertension.
- "Opsumite". Naglalaman ng macitentan. Ito ay ginagamit para sa pulmonary hypertension.
- "Revation". Naglalaman ng sildenafil. Inireseta para sa pulmonary hypertension.
- "Myozyme". Ang pangunahing bahagi ay alglucosidase alfa. Ang gamot ay ginagamit para sa Pompe disease.
- "Belo". Ang pangunahing aktibong sangkap ay miglustat. Ito ay inireseta para sa sphingolipidoses.
- "Ventavis". Naglalaman ng iloprost. Inireseta para sa pulmonary hypertension.
- "Fabrazim". Naglalaman ng agalsidase beta. Ito ay inireseta para sa sphingolipidoses.
- "Volibris". Ang aktibong tambalan ay ambrisentan. Inireseta para sa pulmonary hypertension.
- "Ilomedin". Ang aktibong sangkap ay iloprost. Ang gamot ay ginagamit para sa pulmonary hypertension.
Ang listahang ito ng mga gamot sa ulila ay itinuturing na pinakasikat sa mga inireseta para sa mga sakit.
Contraindications
Ang mga gamot ay ipinagbabawal kung kailannadagdagan ang pagkamaramdamin sa aktibong tambalan ng gamot, pati na rin sa malubhang anyo ng mga pathology ng atay at bato. Ang mga bata ay ibinibigay lamang pagkatapos ng pahintulot ng doktor.
Konklusyon
Kaya, ang listahan ng mga orphan na gamot ay isang listahan ng mga gamot na inireseta para sa mga sakit mula sa grupo ng parehong pangalan. Ang mga ganitong pathologies ay itinuturing na bihira.
Para sa pagbuo ng mga orphan na gamot, ibinibigay ang mga insentibo sa mga kumpanya. Isinasagawa ang pagpaparehistro sa parehong paraan tulad ng para sa iba pang mga parmasyutiko, ngunit may karagdagang kumpirmasyon mula sa nauugnay na komisyon.
Para sa mga pasyente, dapat tandaan na ang doktor lamang ang dapat magreseta ng gamot. Hindi inirerekomenda ang self-acquisition ng mga gamot, dahil maaaring hindi ito magdulot ng ninanais na resulta, ngunit magpapalala lamang sa kurso ng sakit.
